Ensayos clínicos con ACZ885 de Novartis muestran su rápido alivio de los síntomas y su eficacia en dos síndromes de fiebre periódica

Basilea (Suiza) (16/11/2012) - Redacción

• Un nuevo estudio de Fase II ha demostrado que la administración mensual del fármaco reducía la frecuencia de los ataques en un 50 por ciento y normalizaba los marcadores asociados con la inflamación en pacientes con fiebre mediterránea familiar

• Canakinumab consiguió también un alivio sostenido de los síntomas en pacientes con síndrome periódico asociado al receptor de TNF (TRAPS), tal y como demuestran los nuevos datos de un estudio de Fase II

Novartis ha dado a conocer los nuevos datos de dos ensayos de Fase II de ACZ885 (canakinumab) en pacientes con dos síndromes que se presentan a través de las fiebres periódicas. Entre los hallazgos más destacados se encuentran la reducción en la frecuencia de los ataques, el mantenimiento del alivio de los síntomas, la normalización de los marcadores sanguíneos de la inflamación y la mejora en la calidad de vida. Tanto la fiebre mediterránea familiar (FMF) como el síndrome periódico asociado al receptor del factor de necrosis tumoral -TNF- (TRAPS) son enfermedades autoinflamatorias hereditarias raras y graves que se caracterizan por los ataques de fiebre recurrentes (periódicos), la erupción cutánea, la artritis y una serie de síntomas graves que pueden causar otras complicaciones mortales.

"Durante los ataques, los pacientes que padecen estos síndromes de fiebres periódicas pueden verse incapacitados por el dolor y la fiebre", afirma Ahmet Gül, investigador principal del estudio de FMF y Profesor de Reumatología en la Facultad de Medicina de Estambul. "Aunque poco comunes, estos síndromes afectan muy negativamente a los pacientes y sus familias al limitar su capacidad de llevar a cabo su vida diaria durante los ataques, por lo que es vital investigar nuevas opciones terapéuticas capaces de neutralizar la inflamación subyacente y que ayuden a los pacientes a llevar una vida normal", explica.

Los resultados de los dos ensayos con ACZ885, que cumplieron sus criterios de valoración primarios, se han presentando en el Encuentro Anual Científico del Colegio Americano de Reumatología de 2012 en Washington, Estados Unidos, que se ha celebrado entre el 9 y el 14 de noviembre. ACZ885 inhibe la interleucina-1 beta (IL-1 beta), que desempeña un papel destacado en diversas enfermedades autoinflamatorias debilitantes, incluidos los síndromes de fiebres periódicas raros.

"El papel clave que desempeña la IL-1 beta en diversas afecciones autoinflamatorias graves está cada vez más claro", afirma John Hohneker, director de Desarrollo Global para la división de Cuidados Hospitalarios Integrados de Novartis Farmacéutica. "Estamos trabajando para desarrollar todo el potencial de ACZ885 cuando otras opciones terapéuticas no sean capaces de ayudar a los pacientes y en los casos en los que existen importantes justificaciones científicas", señala.

Eficacia en el cien por cien de los pacientes
En el estudio de Fase II de FMF, el cien por cien de los pacientes (nueve de nueve) lograron al menos una reducción del 50 por ciento en la frecuencia de los ataques de la enfermedad durante los tres meses que duró el tratamiento con ACZ885. Los nueve pacientes que participaron en el ensayo habían experimentado anteriormente al menos un ataque al mes durante los tres meses previos a la administración de ACZ885, mientras recibían la medicación habitual.

Durante los tres meses de tratamiento con ACZ885, ocho de los nueve pacientes no sufrieron ningún ataque, mientras que los marcadores sanguíneos de la inflamación (proteína C-reactiva-CRP- y amiloide sérico A, SAA) se normalizaron a partir del día 8 de tratamiento con ACZ885, y se mantuvieron bajos a lo largo de todo el estudio. La respuesta general al tratamiento fue calificada como "muy buena" por los médicos en todos los casos, y por los pacientes en siete casos.

Los nuevos datos procedentes del estudio de Fase II sobre TRAPS mostraron que después de una rápida remisión clínica y una normalización de CRP y/o de SAA, que se mantuvieron con el tratamiento continuado de ACZ885, la mediana de tiempo hasta la recidiva tras la retirada de ACZ885 fue de tres meses. Los pacientes recuperaron su respuesta anterior tras una nueva pauta de ACZ885.

Antes de participar en el estudio, la media de ataques experimentados al año por los pacientes era de diez. En la evaluación durante el periodo de tratamiento inicial de ACZ885 de cuatro meses, los pacientes experimentaron diversas mejoras tanto en los medidores físicos como mentales de la calidad de vida.

Los acontecimientos adversos (AA) observados en los estudios fueron similares a los que ya se habían constatado en la indicación aprobada de ACZ885 para el síndrome periódico asociado a criopirina (CAPS).
Las infecciones, principalmente de las vías respiratorias superiores, fueron la categoría de AA más frecuentes en los estudios tanto de FMF como de TRAPS. En el estudio de FMF no se constataron acontecimientos adversos graves, si bien en el de TRAPS se presentaron dos: una infección de las vías respiratorias superiores que duró dos días y un ataque grave de la enfermedad con dolor pectoral.