RED DE ENSAYOS PEDIÁTRICOS
Niños sin fármacos y fármacos sin niños
La mitad de los medicamentos que se utilizan en la Unión Europea en niños no hansido probados nunca en menores. Lo reconoce sin tapujos Ana Pérez, presidenta de la Asociación de Medicina de la Industria Farmacéutica (Amife).
Laura G. Ibañes. Madrid | laura.gutierrez@diariomedico.com | 06/06/2016 00:00
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Autor: AEMPS
El problema no es nuevo, pero tampoco termina de resolverse. Consentimientos extra, reticencias de los padres, falta de incentivos tanto para la industria como para los investigadores y dificultades para el reclutamiento de pacientes, figuran en la larga lista de problemas que arrastran los ensayos clínicos pediátricos, como añadido a las vicisitudes habituales de la investigación clínica en España, que sigue sin liberar de tareas asistenciales al clínico que investiga, sin reconocerle económica o profesionalmente su compromiso con la investigación y que no ha conseguido todavía sortear la burocracia y fragmentación territorial de los permisos para los ensayos clínicos.
- El 41 por ciento de médicos tienen problemas para reclutar niños en los ensayos por temor de los padres a ser asignados al brazo de placebo
Una encuesta de Amife a especialistas de atención primaria y pediatras ha puesto cifras a estos tradicionales problemas de la investigación clínica en niños: el 84 por ciento de los profesionales refieren dificultades para participar en investigación pediátrica por falta de tiempo o personal; el 65 por ciento argumenta falta de formación en investigación clínica y de apoyo de la dirección de su centro o excesiva burocracia interna; el 44 por ciento encuentra problemas en el reclutamiento por baja incidencia de la patología en estudio en su centro; el 41 por ciento tiene problemas a la hora de encontrar pacientes por temor de éstos y de sus familias a ser asignados al brazo placebo, y el 45 por ciento tropieza con dificultades por consideraciones éticas por parte de los correspondientes Comités Éticos de Investigación Clínica (CEIC). Y todo ello pese a que el 71 por ciento de los profesionales susceptibles de implicarse en ensayos clínicos pediátricos consideran las propuestas de investigación que le han llegado de la industria farmacéutica interesantes, y el 88 por ciento las ve, además, factibles en la práctica clínica habitual.
La presidenta de Amife explica al respecto que las dificultades de la realización de ensayos clínicos en niños son mayores que en el resto de colectivos: "Existen las dificultades propias del ensayo en niños y adolescentes, con un mayor número de consentimientos y materiales de paciente que deben adaptarse a los diferentes rangos de edad así como a sus padres/tutores. Estos materiales deben desarrollarse, traducirse en muchas ocasiones, y obtener la aprobación de los CEIC. Seguimos encontrando un alto número de aclaraciones a los materiales de paciente, aún con importantes variaciones de criterio entre los diferentes comités éticos".
Huérfanos
Además, según detalla la responsable de Amife, "muchos de estos ensayos se desarrollan en el ámbito de las enfermedades raras, con lo cual nos encontramos con tasas de reclutamiento muy bajas o inexistentes y con centros y ensayos abiertos años sin haber podido reclutar pacientes. Esto dificulta cumplir con los tiempos requeridos para la presentación de resultados, en muchas ocasiones exigidos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en los planes de investigación pediátrica (PIP) para una molécula". Es decir, "la dedicación de tiempo y recursos es elevada y no siempre con los resultados esperables".
Además, según detalla la responsable de Amife, "muchos de estos ensayos se desarrollan en el ámbito de las enfermedades raras, con lo cual nos encontramos con tasas de reclutamiento muy bajas o inexistentes y con centros y ensayos abiertos años sin haber podido reclutar pacientes. Esto dificulta cumplir con los tiempos requeridos para la presentación de resultados, en muchas ocasiones exigidos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en los planes de investigación pediátrica (PIP) para una molécula". Es decir, "la dedicación de tiempo y recursos es elevada y no siempre con los resultados esperables".
Para salvar estos problemas, "en algunos Estados miembros ha habido programas nacionales de incentivos para este tipo de ensayos pediátricos, en colaboración con las oficinas de patentes, y la propia EMA dedica gran número de recursos a las actividades de su comité pediátrico, de lo cual nos beneficiamos todos los que participamos en la realización de ensayos clínicos en pediatría".
- Todavía se exigen consentimientos extra para los ensayos pediátricos y persisten las diferencias de criterio entre comités éticos y la burocracia para su realización
Pero hace falta un paso más: "Debemos entre todos seguir trabajando para una mayor y mejor difusión de los ensayos clínicos en la población general, para evitar el mal denominado y muy común uso del término cobayas humanas tan asociado al ensayo clínico. Quizá -continúa la presidenta de Amife- para tratamientos en niños sanos (como es el caso de vacunas preventivas) puede haber mayores reticencias por parte de las familias. Pero lo que hemos aprendido de muchas de las asociaciones de pacientes que buscan un tratamiento alternativo que pueda salvar a su hijo (como es el caso de enfermedades raras o áreas como oncología), es que son los padres y familiares los que están concienciados de que la investigación es fundamental en la carrera contrarreloj para poder encontrar la cura a la patología de estos niños".
¿Cómo resolver entonces la ya tradicional orfandad terapéutica de los niños? La respuesta podría venir de la mano de la creación de la primera red nacional de ensayos clínicos pediátricos de España, una propuesta que la Red Salud Materno Infantil y Desarrollo (Samid) -única red oficial de investigación en niños-, ha puesto sobre la mesa del Instituto de Salud Carlos III para dar un paso más allá en las redes de investigación y saltar a las redes de ensayos clínicos pediátricos. La idea, todavía pendiente de aprobación, aspira a mejorar la capacidad de reclutamiento de pacientes y, gracias a su estructura en red, resulta más competitiva para captar ensayos clínicos de la industria. Con ello se espera llegar a triplicar el número de ensayos clínicos en niños en sólo cinco años.
La propuesta, presentada la pasada semana en una jornada de debate en el Hospital Niño Jesús de Madrid, ha sido bien recibida por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) que, en boca de su responsable de Farmacología y Evaluación Clínica,María Jesús Fernández, reconoce que "se necesita dar un paso más allá para que la investigación en niños se traduzca en hechos concretos en la ficha técnica de los medicamentos, que no sólo haya investigación sobre la enfermedad sino que tenga su aplicación en fármacos".
- En 2015 se pusieron en marcha sólo 45 ensayos pediátricos de entre más de 800 y la experiencia muestra que muchos no llegan a cumplir el reclutamiento exigido
Y es que, según la responsable de Amife aunque "España se encuentra entre los primeros países en la Unión Europea realizando ensayos clínicos pediátricos, aún nos encontramos lejos de cubrir de forma satisfactoria las necesidades de tratamiento de este grupo de población vulnerable, cuya excesiva protección para la realización de ensayos clínicos derivó en la falta de fármacos autorizados para ellos. Aproximadamente la mitad de los fármacos utilizados en niños en la Unión Europea nunca han sido probados en menores, con el consabido uso por parte del facultativo de medicamento fuera de ficha técnica".
Ensayos en marcha
La foto oficial de ensayos pediátricos en España muestra de hecho que menos del 10 por ciento de los ensayos actuales son en niños. Concretamente, según la Aemps de los más de 700 ensayos clínicos en marcha en 2014, sólo había 87 con participación de ellos (33 mixtos y 54 puramente pediátricos), una cifra que no habría mejorado en 2015, cuando de los más de 800 ensayos clínicos autorizados sólo había 74 con niños implicados (29 mixtos y 45 estrictamente pediátricos).
La foto oficial de ensayos pediátricos en España muestra de hecho que menos del 10 por ciento de los ensayos actuales son en niños. Concretamente, según la Aemps de los más de 700 ensayos clínicos en marcha en 2014, sólo había 87 con participación de ellos (33 mixtos y 54 puramente pediátricos), una cifra que no habría mejorado en 2015, cuando de los más de 800 ensayos clínicos autorizados sólo había 74 con niños implicados (29 mixtos y 45 estrictamente pediátricos).
La esperanza es poder llegar a triplicar este número en cinco años gracias a la formación de la primera red nacional de ensayos clínicos pediátricos española, que "permitiría una conexión directa, rápida y eficaz entre paciente-médico-industria farmacéutica, sin olvidarnos de la investigación independiente y la conexión con la investigación básica en la medicina translacional, para la correcta realización de ensayos clínicos en menores", explica Pérez.
La nueva red de ensayos aprovechará la infraestructura de la red de investigación Samid y se apoyará en la plataforma de unidades de investigación SCReN del Instituto de Salud Carlos III y en la EnprEMA (la plataforma de la EMA). Todo ello para crear una red de centros de excelencia en investigación pediátrica capaz de ser competitiva para el reclutamiento y de canalizar la relación con laboratorios, CRO y asociaciones de pacientes.
Pendientes de ver reducida la burocracia tras la reforma legal
La reforma de las normas sobre ensayos clínicos es prometedora para reducir la burocracia en la medida en la que, entre otras cuestiones, permitirá la evaluación de un sólo comité ético en lugar de precisar la autorización del comité de cada centro, pero sus ventajas no están todavía implantadas por completo. Según Amife, "nos encontramos en un momento de transición para la total implementación de la legislación, con cierta resistencia al cambio por parte de algunos centros que siguen solicitando diferentes dossieres para la presentación de un ensayo, y aún lejos del prometido contrato único nacional. La propia normativa se plantea como un periodo de adaptación a la directiva europea, que se implantará sobre 2018 cuando se disponga de una base de datos común consolidada, de modo que vamos por delante de otros países de la Unión Europea", pero aún queda por hacer. "El cambio de mentalidad tiene que partir de todos. Esto afectará también a los ensayos pediátricos".
Nueva norma
Menos costes
Las nuevas leyes permiten una reducción de costes, con la presentación electrónica y la creación de la tasa única para Aemps y CEIM
Las nuevas leyes permiten una reducción de costes, con la presentación electrónica y la creación de la tasa única para Aemps y CEIM
Un único comité ético evaluará
El gran salto para reducir la burocracia ha sido dar validez nacional a la aprobación del ensayo por un comité ético, en lugar de exigir la de cada comité de cada centro participante
El gran salto para reducir la burocracia ha sido dar validez nacional a la aprobación del ensayo por un comité ético, en lugar de exigir la de cada comité de cada centro participante
Documentación
La burocracia se simplifica, permitiendo la evaluación de protocolos en inglés (sólo se traduce la sinopsis) y la armonización de la documentación requerida
La burocracia se simplifica, permitiendo la evaluación de protocolos en inglés (sólo se traduce la sinopsis) y la armonización de la documentación requerida
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