El acceso a fármacos huérfanos cae del 90 al 30 por ciento desde 2012

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha realizado un estudio que desvela que, entre 2002 y 2011, se autorizaron en España el 90 por ciento de huérfanos aprobados por la EMA. Entre 2012 y 2015, menos del 30 por ciento.

José A. Plaza | 07/07/2016 10:53

Luis Cruz, presidente de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) (DM)

Desde 2012, la autorización en España de medicamentos huérfanos aprobados por la EMA ha caído en picado, según señala un estudio hecho público hoy por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).

Si entre 2002 y 2011, España autorizó 38 de los 42 fármacos huérfanos aprobados por la autoridad europea (más de un 90 por ciento), entre 2012 y 2015 sólo se han autorizado 13 de 44 (un 29,5 por ciento). Analizando el periodo 2002-2015, menos de la mitad de los medicamentos huérfanos han sido autorizados en España (51 de 94).

El estudio, que tiene las limitaciones de haber excluido los fármacos oncológicos y de haber comparado el mercado español sólo con otros tres países (Reino Unido, Italia y Francia), concreta qué ha sucedido con los huérfanos no autorizados desde 2012. En once de ellos (el 25 por ciento) la compañía no ha solicitado financiación y precio; otros 20 (45 por ciento) están aún en proceso de decisión (nueve ya han sido rechazados).

Analizando el periodo 2002-2015, menos de la mitad de los medicamentos huérfanos han sido autorizados en España (51 de 94)

Aelmhu centra su estudio en 15 medicamentos huérfanos, y advierte de que sólo uno de ellos ha sido autorizado en España en los últimos años (seis se encuentran en proceso de decisión de financiación y precio y ocho ya han sido desestimados). Siguiendo con la comparativa europea, el Reino Unido ya ha aprobado 11 de estos 15 fármacos; Francia ha dado luz verde a ocho, e Italia a cinco.

El informe señala que Alemania no ha sido incluida en el análisis "por contar con un modelo de financiación y comercialización diferente". Aelmhu lamenta "un cambio de tendencia que aleja a España de los ratios identificados para otros países europeos respecto al acceso efectivo a estas innovaciones terapéuticas".

La asociación considera que la negociación de financiación y precio en España, posterior a la aprobación en Europa, "impide a los pacientes afectados por enfermedades raras el acceso equitativo a estos fármacos". Luis Cruz, su presidente, ha dicho: "El valor terapéutico del nuevo fármaco no debe ser ignorado a la hora de autorizar la financiación; no sólo deben primar criterios economicistas".

No es la primera vez que una asociación advierte de las dificultades de acceso a fármacos huérfanos. Como informó DM, hace unos meses la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) citó el estudio Enserio para criticar que el 51,28 por ciento de los pacientes con enfermedades raras tiene dificultades para acceder a los medicamentos huérfanos ya aprobados y autorizados.

Aelmhu cree que la negociación precio-financiación impide a los pacientes el acceso equitativo a estos fármacos

En la misma jornada en la que Feder hizo esta denuncia, el comité asesor del proyecto sobre Acceso a Medicamentos Huérfanos alcanzó un consenso sobre cómo mejorar el acceso a fármacos. Está formado, entre otros, por profesionales del Instituto de Salud Carlos III, la Sociedad de Farmacia Hospitalaria, el Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA y especialistas del Hospital Valle de Hebrón de Barcelona y Niño Jesús de Madrid.

El comité, como recomendaciones generales, citó establecer mecanismos específicos de financiación, adoptar criterios únicos y homogéneos de evaluación de fármacos huérfanos, establecer equipos de referencia y crear un registro de pacientes por patología.

Según un estudio de la patronal estadounidense PhRMA, presentado el mes pasado, las compañías biofarmacéuticas tienen 566 fármacos huérfanos en desarrollo. En 2013 la cifra era de 452. Cáncer y patologías genéticas son las que más esfuerzos concentran.