Feder pide financiar el fármaco para el síndrome de Duchenne

La Federación de Enfermedades Raras (Feder) reitera la petición de que Sanidad fije el precio de reembolso para la Translarna (atalureno), el único fármaco aprobado por la EMA para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad neurodegenerativa que se diagnostica entre los 3 y los 6 años. En estos días Portugal ha anunciado la financiación del tratamiento.

S.Valle. Madrid | 13/02/2018 12:15

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno grave, progresivo y recesivo ligado al cromosoma X. (DM/CF)

Portugal ha anunciado la fijación de precios de reembolso del atalureno, único tratamiento huérfano aprobado por la EMA para tratar la distrofia muscular de Duchenne, una patología neurodegenerativa y devastadora que se diagnostica entre los 3 y los 6 años de edad. El país luso se une así al grupo europeo, con el Reino Unido e Italia, que cuentan con la financiación de este fármaco.

En este contexto, la Federación de Enfermedades Raras (Feder) ha reiterado su petición de que Sanidad financie este tratamiento para los niños españoles, junto a la Asociación Duchenne Parent Project España, que representa a más de 400 familias afectadas por esta enfermedad, y a la Federación Española de Enfermedades Musculares (ASEM).

Resulta imprescindible agilizar el proceso de fijación de precios de reembolso"

"No es congruente que si pertenecemos a la Unión Europea y la EMA aprueba un nuevo tratamiento, no se apliquen los mismos criterios en todos los países que conforman la UE, y, por tanto, tampoco es lógico que en España, dependiendo de la comunidad autónoma donde residas, los pacientes puedan acceder o no a un tratamiento. Consideramos necesario que en nuestro país se construya un marco político que garantice el acceso universal para todos los pacientes afectados que cumplan los requisitos de acceso", señalan desde ASEM.

Además, consideran que resulta imprescindible agilizar el proceso de fijación de precios de reembolso para los medicamentos huérfanos y ponerle fechas. "Instamos en nuestro país al establecimiento de plazos para la decisión de financiación y precio del medicamento por parte de la Dirección de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud, Farmacia y la Comisión Interministerial de Precios (CIPM). Este proceso puede alcanzar años al no existir un plazo límite, ni unos criterios que garanticen un acuerdo en la fijación de precio recogidos en un marco normativo en nuestro país", apuntan desde Feder.

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno grave, progresivo y recesivo ligado alcromosoma X que en su mayor parte, aunque no exclusivamente, afecta a los varones. También las madres portadoras son parte de la población y deben pasar controles médicos, señalan desde la Asociación Duchenne Parent Project España.